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KRESLADI 유전자 치료제, 3월 28일 FDA 결정 — 희귀 면역 질환 LAD-I 대상
Longevity

KRESLADI 유전자 치료제, 3월 28일 FDA 결정 — 희귀 면역 질환 LAD-I 대상

Rocket Pharmaceuticals의 유전자 치료제 KRESLADI가 3월 28일 FDA 승인 결정을 앞두고 있다. 희귀 면역 질환인 백혈구 접착 결핍증 1형(LAD-I) 치료제다.

오힘찬 ·
via CGTLive

Rocket Pharmaceuticals의 유전자 치료제 KRESLADI(마르네테그라진 오토템셀)가 3월 28일 FDA PDUFA 결정을 앞두고 있다. 백혈구 접착 결핍증 1형(LAD-I)이라는 치명적 희귀 면역 질환 치료제로, 승인되면 이 질환에 대한 최초의 유전자 치료제가 된다.

KRESLADI는 렌티바이러스 벡터 기반 유전자 치료제로, 환자의 조혈모세포에 정상 유전자를 삽입해 백혈구 기능을 회복시킨다. 글로벌 1/2상 임상에서 투여 후 12개월 시점 전체 생존율 100%를 달성했고, 모든 1차·2차 평가 변수를 충족했다. 치료 관련 심각한 부작용도 없었다. BLA 재제출 후 FDA가 수리하고 PDUFA 날짜를 설정한 것은 긍정적 신호로 해석된다.

유전자 치료 분야는 빠르게 확장되고 있다. 위고비 HD가 FDA 우선 심사 프로그램으로 54일 만에 승인받은 사례처럼 FDA의 신약 승인 속도가 빨라지고 있으며, 경구용 GLP-1 오르포글리프론과 함께 바이오텍 파이프라인이 활발하다. KRESLADI가 승인되면 희귀 질환 환자들에게 근본적인 치료 옵션이 열리는 동시에, Rocket Pharmaceuticals의 유전자 치료 플랫폼 가치가 입증되는 계기가 된다.

FAQ

LAD-I란?

백혈구 접착 결핍증 1형(Leukocyte Adhesion Deficiency Type I)은 희귀 유전 면역 질환이다. 백혈구가 감염 부위로 이동하지 못해 반복적이고 치명적인 감염에 취약하다. 치료하지 않으면 영유아기에 사망할 수 있다.

임상 결과는?

글로벌 1/2상 임상에서 투여 후 12개월 시점 전체 생존율 100%를 달성했다. 모든 1차·2차 평가 변수를 충족했으며, 치료 관련 심각한 부작용은 없었다.

왜 재제출인가?

최초 BLA 제출 후 FDA의 추가 요청 사항이 있어 재제출했다. FDA가 재제출을 수리하고 PDUFA 날짜를 3월 28일로 설정한 것으로, 승인에 필요한 데이터는 충족된 것으로 해석된다.

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