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Bayer 자회사 AskBio가 비허혈성 심부전 환자 대상 유전자 치료제 AB-1002의 2상 임상시험(GenePHIT) 173명 등록을 완료했다. 12개국 46개 사이트에서 진행되는 글로벌 임상이다.
AB-1002는 심장에 직접 투여하는 1회성 유전자 치료제다. AAV 벡터를 통해 특정 유전자를 심근세포에 전달하는 방식이다. 2025년 Nature Medicine에 게재된 1상 결과에서 안전성과 초기 효능 신호가 확인됐다. 초기 결과는 2027년 상반기에 발표된다.
심부전은 전 세계 6400만 명이 앓는 질환으로, 진단 후 5년 생존율이 50%에 불과하다. 약물 치료를 넘어 유전자 치료로 근본 원인에 접근하려는 시도다. Bayer의 유전자 치료 파이프라인에서 가장 진전된 프로그램이다.